DR.GOODARZI
MEDICAL GENETICS/GENOMICS
LABORATORY
محققان دانشگاه ییل موفق به تصحیح اغلب جهشهای ژنتیکی معمول که موجب بیماری سیستیک فیبروزیس میشوند شدند.
سیستیک فیبروزیس یک بیماری وراثتی تهدید کنندهی زندگی است که موجب آسیب ششها و سیستم گوارش میشود. این بیماری به طور عمده بوسیلهی یک جهش به نام F508del در ژن بیماری سیستیک فیبروزیس اتفاق میافتد. این بیماری درمانی ندارد، و پروسه درمان فقط شامل مدیریت علائم بیماری است. تلاشهای قبلی در درمان این بیماری از طریق ژن درمانی با شکست روبرو شده بود.
به منظور تصحیح جهش، تیم تحقیقاتی دانشگاه ییل رویکرد جدیدی را در پیش گرفتند. این تیم تحقیقاتی از مولکولهای سنتزی مشابه DNA که به آنها PNAs میگویند برای ویرایش نقص ژنتیکی استفاده کردند.
محققان روشی را برای وارد کردن PND/DNA با ذرات نانو میکروسکوپی طراحی کردند. این ذرات، به صورت اختصاصی برای ورود به سلول هدف طراحی میشوند. به طرز شگفت انگیزی تصحیح ژنهای هدف در سلولهای راه هوایی انسان و سلولهای بینی موش، محققان را مشاهده گردید. نتایج این تحقیق در مجله نیچر به چاپ رسید.
منبع: Yale News
مترجم: سمانه گرجی، مهرداد رجایی